10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 10일, 롱제버론 주식회사(NASDAQ: LGVN)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Lomecel-BTM의 경도 알츠하이머병 치료제를 위한 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 받았다고 발표했다. Lomecel-BTM은 젊고 건강한 성인의 골수를 기원으로 하는 동종세포제제이다. 롱제버론은 이번 RMAT 지정이 알츠하이머병 치료제로는 최초의 세포 치료제 후보임을 밝혔다.

Lomecel-BTM은 알츠하이머병(2a상 완료), 노화 관련 허약(2b상 완료) 및 저형성 좌심증후군(HLHS)(2b상 진행 중)을 포함한 여러 적응증에서 평가되고 있다. 롱제버론의 공동 설립자이자 최고 과학 책임자, 이사회 의장인 조슈아 해어는 “RMAT 지정은 롱제버론과 Lomecel-BTM 프로그램에 중요한 이정표”라며, “CLEAR MIND 2a상 임상시험에서 Lomecel-BTM은 플라세보와 비교해 전체적인 질병 악화 속도의 둔화를 나타냈고, 주요 안전성 및 2차 유효성 지표를 달성했다”고 말했다.

롱제버론은 이전에 2023년 10월 5일 CLEAR MIND 2a상 임상시험의 주요 결과를 발표했고, 추가 임상 데이터 및 영상 바이오마커 결과를 2023년 12월 20일에 보고했다. 전체 연구 결과는 2024년 7월 28일 알츠하이머병 협회 국제 콘퍼런스(AAIC)에서 발표될 예정이다.

롱제버론의 최고 의료 책임자 나탈리아 아가포노바 박사는 “경도 알츠하이머병 치료제인 Lomecel-BTM에 대한 RMAT 지정을 받게 되어 매우 기쁘다”며, FDA와의 향후 개발 계획에 대해 논의할 것이라고 전했다.

Lomecel-BTM HLHS 프로그램은 이전에 고아 약품 지정, 패스트 트랙 지정 및 희귀 소아질환 지정을 받은 바 있다. 롱제버론의 최고 경영자 겸 이사회 멤버인 와엘 하샤드는 “이번 RMAT 지정은 우리의 작업을 계속 확인해주고, FDA와의 중요한 대화를 가능하게 하여 알츠하이머병 환자들에게 이 실험적 치료 옵션을 제공할 수 있는 길을 열어줄 것”이라고 말했다.

21세기 치유법에 따라 설립된 RMAT 지정 프로그램은 재생 의학 제품의 개발 및 검토 과정을 신속하게 진행하기 위해 마련된 프로그램이다. RMAT 지정을 받기 위해서는 심각하거나 생명을 위협하는 질병 또는 상태를 치료, 수정, 역전 또는 치유하기 위한 것이며, 초기 임상 증거가 해당 질병 또는 상태에 대한 미충족 의료 필요를 충족할 가능성이 있어야 한다. RMAT 지정은 FDA와의 조기 상호작용을 통해 대리 또는 중간 지표, 가속 승인을 지원하는 방법 등을 논의할 수 있는 혜택을 제공한다.
롱제버론은 세포 기반 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 미충족 의료 수요를 충족시키기 위한 재생 의학을 개발하고 있다. 회사의 주요 제품인 Lomecel-B™는 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 분리한 세포 치료제이며, 다양한 질병 영역에 걸친 잠재적 응용성을 가지고 있다.

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미국증권거래소 공시팀