20일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브라쎄라퓨틱스(증권코드: ZVRA)는 2024년 9월 20일 미국 식품의약국(FDA)이 MIPLYFFA™(MY-PLY-FAH)(아리모클로몰) 캡슐을 니만-픽병 C형(NPC) 치료를 위한 경구 투여 치료제로 승인했다고 발표했다.
MIPLYFFA는 FDA에 의해 승인된 첫 번째 NPC 치료제로, 성인 및 2세 이상의 소아 환자에서 NPC의 신경학적 증상을 치료하기 위해 미글루스타트와 함께 사용하도록 권장된다. 또한, 회사는 이번 승인과 함께 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받았다고 밝혔다.
지브라쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 닐 F. 맥팔레인은 "NPC는 극히 드물고, 지속적으로 진행되는 퇴행성 질환으로, 오늘까지 FDA 승인 치료 옵션이 없었다"고 말했다. 그는 "MIPLYFFA의 승인은 미국의 NPC 환자와 그 가족에게 중대한 이정표가 된다"고 강조했다.
NNPDF의 가족 서비스 관리자 로리 터너는 "NPC 환자들은 그동안 이 파괴적인 질병에 대한 FDA 승인 치료가 없었다"고 언급하며, 연구자와 임상의, 가족 및 지브라의 노력에 감사의 뜻을 전했다.
MIPLYFFA의 승인은 신약 신청(NDA)의 모든 데이터를 기반으로 하며, 12개월 간의 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험에서 안전성과 효과성이 연구되었다. 이 시험에서 MIPLYFFA 그룹의 76%와 위약 그룹의 81%가 미글루스타트를 치료의 일환으로 받았다.
MIPLYFFA의 효과는 R4DNPCCSS를 사용하여 평가되었으며, 결과는 MIPLYFFA와 미글루스타트를 병용한 경우 질병 진행이 12개월 동안 정지되었음을 보여주었다. MIPLYFFA는 하루 3회 경구 투여되며, 용량은 체중에 따라 47mg에서 124mg까지 다양하다.
지브라쎄라퓨틱스는 MIPLYFFA의 상용화를 즉시 시작할 예정이며, 미국 내에서 8주에서 12주 내에 상용화될 것으로 예상된다. 또한, 지브라쎄라퓨틱스는 AmplifyAssist라는 포괄적인 환자 지원 프로그램을 시작하여 NPC 환자와 그 가족의 치료 여정을 지원할 예정이다. 이 프로그램은 개인의 필요에 맞춘 보험 보장 교육 및 지원, 공동 부담금 및 대체 자금 지원, 질병 상태 정보 및 치료 관리 상담 등을 포함한다.
지브라쎄라퓨틱스는 2024년 9월 23일 오전 8시에 FDA 승인에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다. MIPLYFFA는 미글루스타트와 병용하여 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 NPC 신경학적 증상 치료에 사용된다. MIPLYFFA는 FDA로부터 혁신 치료제, 희귀 소아 질환, 고아 의약품 및 신속 심사 지정을 받았다.
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미국증권거래소 공시팀
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