14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 몰레큘린바이오텍은 미국 식품의약국(FDA)과의 임상시험 프로토콜을 수정하여, 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 Annamycin과 Cytarabine(또는 Ara-C)의 병용요법에 대한 3상 주요 임상시험(MIRACLE 시험)의 데이터 공개 일정을 앞당겼다.
수정된 프로토콜에 따라, 첫 45명의 피험자에서의 초기 주요 효능 데이터(완전 관해)와 안전성/내약성을 조기에 공개할 수 있게 됐다.회사는 2025년 1분기 내에 첫 번째 피험자를 치료할 계획이다.
몰레큘린의 CEO인 월터 클렘프는 "우리 팀은 MIRACLE 시험의 설계에 대해 신중하고 전략적으로 접근했으며, 이는 Annamycin과 Cytarabine의 병용요법에 대한 가속 승인 가능성을 열어줄 수 있다"고 말했다.
MIRACLE 연구는 미국 내 여러 사이트에서 진행될 예정이며, 초기 75~90명의 피험자는 고용량 Cytarabine(HiDAC)과 함께 위약, 190 mg/m2의 Annamycin 또는 230 mg/m2의 Annamycin을 무작위로 배정받게 된다.
수정된 프로토콜에 따라, 45명의 피험자에서 초기 주요 효능 데이터와 안전성/내약성을 공개할 수 있으며, 이 중 30명은 Annamycin을 투여받고 15명은 HiDAC만 투여받게 된다.
회사는 2025년 하반기까지 45명의 피험자에 도달할 것으로 예상하고 있으며, 2026년에는 추가 30~45명의 피험자에 대한 데이터 공개가 계획되어 있다.
시험의 B파트에서는 약 244명의 추가 피험자가 HiDAC과 위약 또는 최적 용량의 Annamycin을 무작위로 배정받게 된다.
최적 용량의 선택은 안전성, 약리학적 작용 및 효능의 균형을 기반으로 하며, FDA의 새로운 Project Optimus 이니셔티브와 일치한다.
Annamycin은 현재 재발성 또는 내성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 FDA의 신속 승인 및 희귀의약품 지정을 보유하고 있으며, 유럽 의약품청(EMA)에서도 같은 지정을 받았다.
몰레큘린바이오텍은 AML 및 연부조직 육종 치료를 위한 차세대 항암제 Annamycin을 개발하고 있으며, MIRACLE 시험을 통해 Annamycin과 Cytarabine의 병용요법을 평가하고 있다.이 연구는 FDA와의 협의를 통해 개발 경로가 상당히 안전해졌다.
또한, 회사는 p-STAT3 및 기타 종양 유전자 전사 인자를 억제하고 자연 면역 반응을 자극할 수 있는 면역/전사 조절제 WP1066을 개발 중이다.몰레큘린은 WP1122와 같은 항대사체 포트폴리오도 개발하고 있다.
회사의 현재 재무상태는 Annamycin의 개발이 FDA의 신속 승인 및 희귀의약품 지정을 받으면서 긍정적이며, 향후 임상시험 결과에 따라 추가적인 자금 조달 및 파트너십 기회가 기대된다.
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미국증권거래소 공시팀
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