오가노이드사이언스, 장오가노이드 세계 최초 임상 올해 들어간다…올해 6월 임상 진입 목표

[글로벌에픽 증권팀 박진현 CP] 오가노이드 기반 재생치료제 전문기업 오가노이드사이언스가 세계 최초로 장 오가노이드 치료제의 임상에 돌입할 전망이다. 회사는 자가 장 줄기세포 유래 재생치료제 ‘ATORM-C’의 임상시험계획 재신청을 올해 6월로 목표하고 있다.

20일 업계에 따르면 ATORM-C는 장 점막 손상 회복을 위한 재생치료제로, 자가재생 및 자기조직화 능력을 가진 장 오가노이드를 손상 부위에 이식해 병변 부위에 생착·증식, 정상적인 장기 구조를 회복시키는 것을 핵심 작용기전으로 한다. 이식된 오가노이드는 실제 장기와 유사한 구조로 줄기세포, 장세포, 술잔세포 등을 포함하며, 항염증 인자와 재생 촉진因子를 분비해 환자 자신의 장줄기세포가 재생 주기를 회복하도록 돕는다.

오가노이드사이언스는 베체트 장염, 만성 방사선 직장염, 크론병(IBD)을 주요 적응증으로 임상을 준비하고 있으며, 2023년에는 베체트 장염 환자 5명을 등록하여 이 중 4명에게 투여를 완료한 바 있다. 방사선 직장염은 2024년 11월 적합 판정을 받아 2025년 7월 임상 개시를 목표로 하고 있다.

다만, 회사는 지난 2024년 4월 2일 식품의약품안전처에 제출한 임상 1상 계획이 자료미비로 인해 같은 해 12월 반려된 바 있으며, 이에 따라 추가 비임상 자료 확보 후 재신청을 준비 중이다. 식약처는 “효력시험에 사용된 동물모델의 타당성, 장손상 부위 내 크립트 분화 여부의 정량적 분석, 시험물질 유래 크립트의 생착과 소실 양상 확인” 등을 요구한 바 있다.
회사는 2025년에는 크론병을 대상으로 임상 1상에 착수, 이후 2상 임상과 신속심사·조건부허가 절차를 추진할 계획이다. 특히 표준 치료에 불응하는 난치성 환자 대상 적응증을 타깃으로 하고 있어, 사실상 경쟁 제품이 없는 블루오션 시장 개척이 기대된다.

ATORM-C는 국내 최초 오가노이드 기반 재생치료제로, 그 가능성과 효능은 다수의 국제학회에서 발표되었다. ISCT 2024, Cell Therapy World Asia, IMAPAC, IISCR, GFFM 등 주요 학회를 통해 비임상 데이터와 유럽 진출 전략을 소개해왔다. 관련 논문도 FASEB Journal, Biomaterials 등 국제 저널에 게재되며 기술력을 인정받고 있다.

또한, 보건복지부·과기정통부·중기부 등 정부로부터 총 40억 원 규모의 연구개발 자금을 지원받아 오가노이드 기반 치료제 상용화를 위한 발판을 마련한 상태다.

[글로벌에픽 증권팀 박진현 CP / epic@globalepic.co.kr]