이엔셀(대표이사 장종욱)은 자사의 샤르코마리투스병(Charcot–Marie–Tooth disease, CMT) 1A형 치료제 후보 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)가 식품의약품안전처로부터 임상 2a상 승인을 획득했다고 17일 밝혔다.
이번 승인은 지난 8월 식약처에 제출한 임상 1b/2a상 통합 변경 신청이 심사 절차를 마치고 최종 승인된 것이다. 이에 따라 동종탯줄유래중간엽줄기세포(EN001)는 위약군, 저용량군(1.25×10⁶ cells/kg), 고용량군(2.5×10⁶ cells/kg)으로 구성된 3개 투여군 간의 용량-반응 관계를 탐색하며 위약 대비 유효성을 평가하는 임상 2a상에 착수한다.
주요 평가 변수는 기준 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2, CMTNSv2)의 변화량이며, 안전성 및 내약성도 병행 평가된다.
EN001은 탯줄유래중간엽줄기세포 기반 치료제로, 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 ENCT(ENCell Technology) 기술을 적용했다. 해당 기술은 세포의 노화를 억제하고 신경 재생 및 염증 조절에 관여하는 치료 인자의 분비를 강화해 손상된 말초신경의 기능 회복을 돕는다.
이엔셀은 조기 상용화를 위한 전략도 함께 추진한다. 임상 2a상 종료 후 신속심사제도(Accelerated Review) 지정을 신청해 조건부 품목 허가(Conditional Approval)를 추진하며, 희귀질환 치료제의 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 신속심사제도는 희귀·난치 질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위한 식약처의 지원체계다.
이엔셀 관계자는 "이번 식약처 승인으로 EN001이 본격적인 임상 2a상에 진입하게 됐다"며 "위약군과 두 용량군 간의 비교를 통해 치료 효과를 확인하고 신속심사를 통해 CMT 환자들이 가능한 한 빠르게 치료 혜택을 받을 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
한편 이엔셀은 첨단재생의료 규제샌드박스 과제를 통해 CMT1A 치료 실시를 위한 치료계획 신청을 준비 중이다.
[글로벌에픽 신규섭 금융·연금 CP / wow@globalepic.co.kr]
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