Zevra Therapeutics, FDA 자문위원회에서 Arimoclomol 치료제 검토 예정(ZVRA)

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 9일 Zevra Therapeutics, Inc.는 미국 식품의약국(FDA)이 2024년 8월 2일 Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee(GeMDAC)와의 회의를 통해 Niemann-Pick disease type C(NPC)에 대한 경구용 치료제인 arimoclomol의 신약 신청서(NDA)를 검토할 것이라고 발표했다. 해당 공시문은 Current Report on Form 8-K의 Exhibit 99.1에 첨부되어 있다.

FDA는 회의 2업무일 전까지 배경자료를 대중에게 공개할 예정이다. GeMDAC는 의학 유전학, 선천성 대사 이상, 역학 등 관련 전문 분야의 전문가들로 구성되어 있다. Arimoclomol의 NDA는 2024년 9월 21일 PDUFA기한을 받았다.

Zevra의 CEO인 Neil F. McFarlane은 "Arimoclomol NDA 데이터를 GeMDAC에 제시하고 NPC 커뮤니티 회원들이 치료 여정을 공유할 기회를 기대한다"고 말했다.

Niemann-Pick Disease Type C(NPC)는 초희귀, 진행성, 신경퇴행성 리소좀 축적 장애로, 콜레스테롤과 기타 지질을 세포 내에서 운반하지 못해 뇌를 포함한 여러 조직과 장기에 이러한 물질들이 축적된다. NPC는 NPC1 또는 NPC2 유전자의 돌연변이로 발생하며, 신경학적 이상으로 인해 독립성을 상실하게 되고 질병의 진행이 불가역적이며 치명적일 수 있다.
Arimoclomol은 FDA로부터 고아 의약품 지위, 신속 승인 절차 지정, 혁신 치료 지정, 그리고 희귀 소아 질환 지정을 받았고, EMA에서는 NPC 치료용의 고아 의약품으로 지정되었다.

Zevra Therapeutics는 과학, 데이터, 환자 요구를 결합하여 제한적이거나 치료 옵션이 없는 희귀 질환에 대해 변혁적인 치료제를 만들고 있는 회사이다. Zevra는 확장 접근 프로그램을 통해 규정된 각 관할 구역의 법률과 규정을 준수하여 확대 접근 프로그램을 제공한다.

자세한 내용은 www.zevra.com을 방문하거나 X(구 트위터) 및 LinkedIn에서 팔로우할 수 있다.

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미국증권거래소 공시팀