16일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2024년 10월 16일, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 WVE-006의 진행 중인 1b/2a RestorAATion-2 연구에서 긍정적인 메커니즘 증명 데이터를 발표했다.
이는 인간에서 RNA 편집의 최초의 임상적 증명을 보여주는 성과로, WAVE의 RNA 편집 플랫폼의 가능성을 입증하는 중요한 이정표가 된다.
WVE-006은 GalNAc-결합형, 피하 주사 방식의 A-to-I RNA 편집 올리고뉴클레오타이드(AIMer)로, AATD 관련 폐 질환 및 간 질환을 해결하기 위해 설계되었다.
이들 환자는 자연적으로 M-AAT 단백질을 생성하지 않기 때문에, M-AAT 단백질의 존재는 변형된 Z-AAT mRNA의 성공적인 편집을 확인하는 것이다.
혈중 M-AAT 단백질은 15일째에 평균 6.9 마이크로몰에 도달했으며, 이는 총 AAT의 60% 이상을 차지한다.WVE-006은 현재까지 잘 견디고 있으며, 안전성 프로파일이 우수하다.
RestorAATion-2에서 보고된 모든 부작용은 경미하거나 중간 정도로, 심각한 부작용은 보고되지 않았다.WAVE는 2025년에 RestorAATion-2 연구의 투여 데이터를 공유할 예정이다.
WAVE라이프사이언스의 CEO인 Paul Bolno 박사는 이번 성과가 RNA 편집 분야에 큰 의미가 있다고 강조하며, M-AAT 수치가 반복 투여를 통해 계속 증가할 것으로 기대한다고 밝혔다.
현재 미국과 유럽에서 AATD를 가진 20만 명의 환자가 있으며, 치료 옵션은 주로 주간 IV 보강 요법으로 제한되어 있다.
WAVE는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류의 건강을 변화시키기 위해 노력하고 있으며, 다양한 질병에 대한 혁신적인 치료법을 개발하고 있다.
현재 WAVE는 임상 프로그램을 통해 듀셴 근육 위축증, 알파-1 항트립신 결핍증 및 헌팅턴병을 포함한 다양한 질병을 치료하기 위한 연구를 진행하고 있다.
또한, WAVE는 2024년 10월 30일 연구의 날에 WVE-006의 메커니즘 증명 데이터와 새로운 GalNAc-RNA 편집 프로그램에 대한 업데이트를 발표할 예정이다.
WAVE의 현재 재무상태는 긍정적이며, RNA 편집 플랫폼의 성공적인 임상 결과는 향후 성장 가능성을 높이고 있다.
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미국증권거래소 공시팀
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