Ultragenyx, GTX-102의 3상 연구 계획 확정 및 유럽의약청과의 협의 완료(RARE)

17일 미국 증권거래위원회에 따르면 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(이하 "회사")는 2024년 7월 17일 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의(EoP2)를 성공적으로 마치고, Angelman 증후군에 대한 antisense oligonucleotide인 GTX-102의 3상 연구 계획 추진을 지원한다고 발표했다.

EoP2 회의는 회사의 중간 1/2상 데이터 논의에 중점을 두었으며, FDA와의 3상 연구 설계와 주요 평가 항목에 대한 합의로 마무리되었다. 핵심 3상은 전 세계적으로 무작위, 이중 맹검, 샴-컨트롤 시험으로 진행되며, 48주간의 1차 유효성 분석 기간 동안 Angelman 증후군을 가진 약 120명의 참가자가 등록된다. 이 참가자는 모두 모계 UBE3A 유전자 결실이 확인된 환자다. 주요 평가 항목은 Bayley-4 인지 순수 점수로 평가된 인지 기능 향상이다. 샴-컨트롤 시험을 완료한 환자는 이중 맹검 기간 종료 후 치료를 받을 수 있다.

이전에 공개된 1/2상 연구 결과는 GTX-102로 치료받은 UBE3A 유전자 결실 환자들이 Bayley-4로 평가된 인지 기능에서 상당한 개선을 보였으며, 이는 자연사 데이터(1)의 미미한 변화보다 훨씬 뛰어난 것으로 나타났다. UBE3A 유전자 결실 환자는 임상 스펙트럼의 심각한 끝에 해당되며, 초기 Bayley 점수가 낮고, 예를 들어 UBE3A 미스센스 돌연변이 환자에 비해 기술 습득 속도가 훨씬 느리다. 1/2상 연구에서 GTX-102로 치료받은 환자는 또한 다른 영역인 의사소통, 운동 기능, 수면 문제 및 행동에서도 의미 있는 개선을 나타냈다.

3상 연구는 인지, 수용 의사소통, 행동, 대운동 기능 및 수면의 다섯 영역에 대한 MDRI(다영역 반응자 지수)를 주요 2차 평가 항목으로 포함할 예정이다. 의사소통, 행동, 운동 기능 및 수면 영역의 개별 2차 평가 항목도 FDA와 논의 및 합의되었다. 이러한 평가 항목의 시행 및 분석에 대한 추가 피드백은 FDA의 임상 결과 평가 부서로부터 받을 수 있다.
회사는 또한 유럽의약청(EMA)과의 PRIME 회의에 참여하여, 3상 연구 설계, 용량 및 평가에 대한 전체적인 수용을 받았다. 회사는 일본의 의약품의료기기종합기구(PMDA)와 수주 내에 만나 3상 연구 설계에 대해 논의할 예정이다.

추가 유전자형 및 연령대 연구
회사는 FDA와의 논의를 통해 다른 Angelman 증후군 유전자형 및 연령대를 대상으로 GTX-102의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 개방형 레이블 임상 연구를 시작할 계획을 밝혔다. 이 추가 연구의 목표는 다양한 Angelman 환자 유형에 대한 치료를 가능하게 하는 것이다.

1) https://clinicaltrials.gov/study/NCT00296764
2) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33517526/

향후 전망에 관한 주의 사항
이 Form 8-K의 현재 보고서는 1995년 Private Securities Litigation Reform Act의 의미 내에서 향후 전망에 관한 진술을 포함하고 있다. 이러한 진술은 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타내는 "예상한다," "계속한다," "할 것이다" 또는 기타 유사한 용어 또는 표현의 사용으로 식별될 수 있다. 향후 전망에 관한 진술에는 GTX-102의 임상적 혜택, 내약성 및 안전성 및 환자에게 미치는 영향, GTX-102의 2상 연구의 예상 용량, 3상 연구 시작 시점 및 관련 규제 회의 및 회사가 다른 Angelman 증후군 유전자형 및 연령대를 대상으로 GTX-102를 평가하는 다른 연구를 시작할 계획과 관련된 진술이 포함되나 이에 국한되지 않는다. 그러한 향후 전망에 관한 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협업, 미래의 결과, 성과 또는 성과가 그러한 전망에 관한 진술로 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 달라지게 할 수 있는 상당한 위험 및 불확실성을 수반한다. 이러한 위험 및 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성 및 규제 승인 절차의 예측 불가능성과 긴 과정, GTX-102를 성공적으로 개발할 수 있는 회사의 능력, 예상 시간 내에 예상되는 개발 목표를 달성할 수 있는 회사의 능력, 초기 연구 결과가 미래 연구 결과의 예측지표가 아닐 위험, 부작용 관련 위험, 회사를 대신하여 특정 활동을 수행하는 제3자 파트너에 대한 신뢰 관련 위험, 회사 제품 및 후보 제품의 시장 기회가 예상보다 작을 위험, 제조 관련 위험, 기타 치료법 또는 제품과의 경쟁, 기존 현금, 현금 등가물 및 단기 투자로 운영 자금을 조달할 수 있는 능력에 영향을 미칠 수 있는 기타 사항을 포함한다. 회사는 향후 전망에 관한 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.

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미국증권거래소 공시팀